Le Japon a autorisé la mise sur le marché d’un traitement expérimental contre la maladie de Parkinson reposant sur la transplantation de cellules souches dans le cerveau. Selon les autorités sanitaires japonaises, il s’agit du premier produit médical de ce type autorisé dans le pays à utiliser des cellules iPS, une technologie développée par la recherche japonaise.
Le laboratoire pharmaceutique Sumitomo Pharma a annoncé avoir obtenu une autorisation de fabrication et de commercialisation pour un traitement baptisé Amchepry. Celui-ci consiste à implanter dans certaines zones du cerveau des cellules capables de se transformer en neurones producteurs de dopamine.
Dans la maladie de Parkinson, ces neurones disparaissent progressivement. Leur perte entraîne les symptômes caractéristiques de la maladie, comme les tremblements, la rigidité musculaire ou les difficultés à initier les mouvements.
Des cellules capables de devenir différents tissus
La technologie utilisée repose sur les cellules souches pluripotentes induites, souvent appelées cellules iPS.
Ces cellules sont obtenues en reprogrammant des cellules adultes afin de leur redonner un état immature. Elles peuvent ensuite être transformées en différents types de cellules de l’organisme.
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Cette découverte a valu le prix Nobel de médecine en 2012 au chercheur japonais Shinya Yamanaka, qui a ouvert la voie au développement de nouvelles approches de médecine régénérative.
Dans le cas du traitement contre Parkinson, les cellules iPS sont différenciées en précurseurs de neurones dopaminergiques, les cellules qui disparaissent chez les patients atteints de la maladie.
Des essais menés sur un petit nombre de patients
Les données disponibles reposent pour l’instant sur un essai mené par des chercheurs de l’Université de Kyoto auprès de sept patients âgés de 50 à 69 ans.
Chaque participant a reçu entre cinq et dix millions de cellules implantées dans le cerveau.
Les patients ont été suivis pendant deux ans. Selon les résultats communiqués, aucun effet indésirable majeur n’a été observé et quatre patients ont présenté une amélioration de leurs symptômes.
L’autorisation délivrée par le ministère japonais de la Santé reste toutefois conditionnelle et temporaire, un dispositif qui permet d’accélérer l’accès à certains traitements innovants tout en poursuivant la collecte de données sur leur efficacité et leur sécurité.
Une autre thérapie autorisée pour les maladies cardiaques
Les autorités japonaises ont également donné leur feu vert à un autre traitement issu de la médecine régénérative.
Développé par la start-up médicale Cuorips, le dispositif baptisé ReHeart consiste à appliquer à la surface du cœur de fines couches de tissu musculaire cardiaque. L’objectif est de favoriser la formation de nouveaux vaisseaux sanguins et d’améliorer la fonction cardiaque chez certains patients souffrant d’insuffisance cardiaque.
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Selon des sources citées par les médias japonais, ces traitements pourraient être proposés aux patients dès cet été.
Une maladie neurologique qui touche des millions de personnes
La maladie de Parkinson est une affection neurologique chronique et progressive qui perturbe le système moteur. Elle se manifeste notamment par des tremblements, une rigidité musculaire et une diminution de la vitesse des mouvements.
D’après la Parkinson’s Foundation, environ 10 millions de personnes dans le monde vivent aujourd’hui avec cette maladie.
Les traitements disponibles permettent généralement d’atténuer les symptômes, mais ne stoppent pas l’évolution de la maladie. Les approches reposant sur les cellules souches suscitent donc un intérêt croissant dans la recherche médicale.
Ce qu’il faut retenir
- Le Japon a autorisé la commercialisation d’un traitement expérimental contre la maladie de Parkinson basé sur la transplantation de cellules souches dans le cerveau.
- Cette thérapie utilise des cellules souches pluripotentes induites (cellules iPS), capables de se transformer en neurones produisant de la dopamine, les cellules qui disparaissent chez les patients atteints de Parkinson.
- Les premières données cliniques proviennent d’un essai mené par l’Université de Kyoto auprès de sept patients suivis pendant deux ans, sans effets indésirables majeurs signalés.
- Selon les chercheurs, quatre patients ont montré une amélioration de leurs symptômes, mais les résultats restent préliminaires.
- La maladie de Parkinson touche environ 10 millions de personnes dans le monde, et les traitements actuels permettent surtout de soulager les symptômes sans stopper l’évolution de la maladie.
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